基因治疗

1、因治疗的安全性鉴别及疗效评价。
,基因治疗的主要措施有： 1.基因置换（gene replacement）将致病基因整个的换以正常基因，使致病基因永久的得到更正； 2.基因修正（gene correction）将基因的突变碱基序列纠正，而正常部分给予保留； 3.基因修饰（gene augmentation）将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物修饰改 变缺陷细胞的功能，或使原有的功能得到增强； 4.基因失活（gene inactivation）应用反义核苷酸或核酶特异的封闭某些致病基因的表达；,区别几个概念：将目的基因导入细胞或细菌，针对目的基因叫做转移（transfer） 针对宿主细胞叫做转导（transduction） 而这一过程叫做转染（transfection） 目的基因导入细胞导致宿主细胞的基因组分级至性状的改变叫做转化（transformation）,第一节 增强宿主抗肿瘤免疫肿瘤疫苗的作用抗肿瘤免疫有关的转基因治疗是肿瘤基因治疗的最初方案。
为增强机体免疫系统对肿瘤的识别，免疫基因治疗主要包括 一、通过APC增强对肿瘤抗原的识别与呈递。
二、增加肿瘤细胞表。

2、DNA分子杂交）,基因诊断过程：,基因诊断过程： 制备基因探针 提取目的基因，获得单链DNA PCR扩增DNA 目的DNA与尼龙膜结合 探针与目的DNA互补配对 冲洗尼龙膜 检测杂合分子,关键要素：探针DNA、目的DNA、信号检测,PCR扩增仪,基因诊断结果,感染性疾病的病原诊断 结核病、柯萨奇B3病毒感染的心肌炎、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV），爱滋病等 各种肿瘤的生物学特性的判断遗传病的基因异常分析（包括产前诊断）器官移植组织配型 法医学中个体识别、亲子鉴定,阅读课本，分组讨论思考： 什么是基因芯片？ 基因芯片与基因诊断有什么关系？ 基因芯片有什么优点？ 基因芯片有哪些应用？,通过微技术手段将大量特定序列的DNA片段（探针）有序地固定在尼龙膜、玻片或硅片上，从而能大量，快速、平行地对DNA分子的碱基序列进行测定和定量分析。
,基因芯片在感染性疾病、遗传性疾病和肿瘤等疾病的临床诊断方面具有独特的优势。
与传统检测方法相比，它可以在一张芯片同时对多个病人进行多种疾病的检测；无需机体免疫应答反应，能及早诊断，待测样品用。

3、 原理： PCR技术： 在DNA聚合酶作用下，利用4种脱氧核苷酸，依据模板DNA序列合成相同序列的DNA片断,放射性同位素标记或荧光分子标记的DNA分子探针,碱基互补配对原则（DNA分子杂交）,DNA分子的复制需要什么条件？哪4种脱氧核苷酸,基因诊断过程：,关键要素：探针DNA、目的DNA、信号检测,基因诊断过程： 制备基因探针 提取目的基因，获得单链DNA PCR扩增DNA 目的DNA与尼龙膜结合 探针与目的DNA互补配对 冲洗尼龙膜 检测杂合分子,阅读课本，思考： 什么是基因芯片？ 基因芯片与基因诊断有什么关系？ 基因芯片有什么优点？ 基因芯片有哪些应用？,基因治疗,基因治疗： 将特定外源基因导入有基因缺陷的细胞来治疗疾病基因治疗过程：,抑制癌细胞增生基因 导入癌细胞 抑制癌细胞转录 DNA片断导入癌细胞 提高机体免疫力基因导入免疫系统,阻断癌细胞繁殖,提高免疫力,基因置换：正常基因取代致病基因 基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 。

4、DNA分子杂交）,基因诊断过程：,基因诊断过程： 制备基因探针 提取目的基因，获得单链DNA PCR扩增DNA 目的DNA与尼龙膜结合 探针与目的DNA互补配对 冲洗尼龙膜 检测杂合分子,关键要素：探针DNA、目的DNA、信号检测,PCR扩增仪,基因诊断结果,感染性疾病的病原诊断 结核病、柯萨奇B3病毒感染的心肌炎、乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV），爱滋病等 各种肿瘤的生物学特性的判断遗传病的基因异常分析（包括产前诊断）器官移植组织配型 法医学中个体识别、亲子鉴定,阅读课本，分组讨论思考： 什么是基因芯片？ 基因芯片与基因诊断有什么关系？ 基因芯片有什么优点？ 基因芯片有哪些应用？,通过微技术手段将大量特定序列的DNA片段（探针）有序地固定在尼龙膜、玻片或硅片上，从而能大量，快速、平行地对DNA分子的碱基序列进行测定和定量分析。
,基因芯片在感染性疾病、遗传性疾病和肿瘤等疾病的临床诊断方面具有独特的优势。
与传统检测方法相比，它可以在一张芯片同时对多个病人进行多种疾病的检测；无需机体免疫应答反应，能及早诊断，待测样品用。

5、体减少或避免受到伤害；但它也可能持续存在，成为一种神经系统的疾病状态即慢性疼痛实际上，自然界不存在自发控制持续性疼痛的有效机制，所以很明显，慢性疼痛对机体是有害的，应该与原发性疾病一起治疗目前我们对疼痛信号从外周到中枢的神经传导通路、其中的参与分子等方面都有了更多了解，但慢性疼痛的治疗却没有太大进展。
临床治疗中常用的镇痛药主要有通过抑制环氧酶途径阻断前列腺素合成的非甾体类解热镇痛药和直接激活阿片受体的麻醉性镇痛药由于前列腺素和阿片受体在人体内分布广泛，所以此类镇痛方式必然会引起一系列较严重的不良反应。
另外，对于某些慢性疼痛，特别是神经病理性疼痛的治疗仍然很困难。
在这种情况下，基因基础上的治疗方法41在原位产生治疗性蛋白2或是相反，对疼痛诱导产生的蛋白的抑制，可能成为慢性疼痛更好的治疗手段。
很明显，疼痛加工信号的哪个水平（疼痛信号的产生、传递、调制或是最终导致疼痛感受的整合）是基因治疗干预的最佳选择、哪些分子可以作为治疗靶位以及如何选择合适的载体将治疗基因靶向性的转移到治疗部位，是慢性疼痛基因治疗进一步获得发展前需要回答的关键问题。
1痛觉通路5上可供选择的基因治疗靶点当各种。

6、32）基因治疗技术4C遗传病的基因治疗41基因治疗的方法42）基因治疗的基因载体系统43）基因治疗的策略44）基因治疗的步骤53感想64参考文献6基因工程综述第3页共6页遗传病的基因治疗一摘要随着科学技术的进步和发展，人们能有效控制传染病，发病率明显下降，而遗传病患病率则相对上升，现已发现的遗传病有6457多种，绝大多数缺乏有效治疗手段。
而随着分子生物学及基因工程技术的迅猛发展,基因治疗已经成为治疗人类疾病的重要方法之一,同时也是维护人类健康最有发展前景的手段之一。
近年来，DNA重组技术和基因转移技术的建立，在遗传病的基因治疗研究中，取得突破性的进展，已引起人。